08.05.23  Analyse  shareribs-Happen  IT 

XORTX Therapeutics mit 1.240 Prozent Kurspotenzial - kurz vor Mega-Lizenzdeal oder Übernahme?

(shareribs.com) Sehr geehrte Leser,

im aktuell schwierigen Marktumwelt für SmallCaps ist Stockpicking wichtiger denn je.

In den vergangenen Wochen sind wir mehrfach über ein weit fortgeschrittenes Biotechunternehmen gestolpert, das mit sehr guten News und regelmäßigen Insiderkäufen durch den CEO auf sich aufmerksam machen konnte.

Der Börsenwert des Unternehmens in Höhe von 12 Millionen USD liegt nur unwesentlich über dem hohen Kassenbestand. Wir haben uns tiefer in die Materie eingegraben und kamen zum Fazit, dass hier ein sensationell gutes Chance-/Risikoverhältnis vorliegt.

Unsere heutige Neuvorstellung heißt XORTX Therapeutics Inc. (WKN: A3C9TS).

XORTX konzentriert sich auf die Behandlung von chronischen Nierenerkrankungen, einschließlich der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD). Die Wirkstoffe des Unternehmens zielen auf einen gestörten Purinstoffwechsel und die Xanthinoxidase ab, um einen Schädigungsmechanismus zu verringern oder zu hemmen. Dies schließt auch die Überproduktion von Harnsäure ein.

Interessanterweise hat XORTX eigene Formulierungen eines bekannten Wirkstoffes namens Oxipurinol mit besserer Bioverfügbarkeit entwickelt, welcher aus Allopurinol metabolisiert wird. Allopurinol ist seit 1966 als Gicht-Medikament zugelassen. Oxipurinol weist ein solides Wirksamkeitsprofil auf und hat bereits einen vollständigen klinischen Entwicklungsprozess in den USA durchlaufen. Ursprünglich wurde es als Ersatztherapie für Personen mit "Allopurinol-intoleranter Gicht" entwickelt. Daher gibt es bereits eine ganze Menge klinischer Daten.

Die Strategie von XORTX ist es, gut verstandene und bereits untersuchte Wirkstoffe wie Oxipurinol neu zu formulieren. Das macht viel Sinn und dürfte zu einer beschleunigten Zulassung bei geringeren Entwicklungskosten und einem geringeren Risiko im Vergleich zur Entwicklung von Medikamenten führen, die auf unbekannten Wirkstoffen basieren.

Die bisherigen klinischen Studien der Phasen 1 und 2 von XORTX wurden erfolgreich an mehr als 700 Patienten durchgeführt. Wichtig ist, dass die Wirkstoffkandidaten von XORTX nicht von der Leber verstoffwechselt und weitgehend unverändert über die Nieren ausgeschieden werden. Dadurch wird das Risiko für Lebertoxizität stark begrenzt, die bei mehreren anderen Wirkstoffkandidaten von Wettbewerbern zu beobachten war.

Dieser Formulierungsansatz von XORTX genießt umfangreichen Patentschutz, der sich mindestens bis ins Jahr 2034 erstreckt.


Quelle: www.xortx.com

Allein in den USA sind rund 140.000 Patienten von der Diagnose ADPKD betroffen. Grenzt man die Zielgruppe für XORTX noch weiter ein, indem man nur fortgeschrittene Fälle (Stufe 2-4) mit einem zu hohen Harnsäurespiegel im Blut (Hyperurikämie) berücksichtigt, verbleiben 39.500 Patienten. Das repräsentiert ein Umsatzpotenzial zwischen 3,5 Milliarden USD und 6,1 Milliarden USD pro Jahr. Verrückt, oder?

Bei diesen Zahlen haben wir die Kosten der Dialyse (90.000 USD/Jahr) und die Kosten des einzigen zugelassenen Medikaments namens JYNARQUE® mit dem Wirkstoff Tolvaptan (156.000 USD/Jahr) angesetzt.

Trotz einer sogenannten Black-Box-Warnung vor schweren Nebenwirkungen konnte der japanische Pharmakonzern Otsuka mit Tolvaptan, einem Wirkstoff, der theoretisch nur für rund 15 Prozent der ADPKD-Patienten in Frage kommt, im Jahr 2022 einen Umsatz von 961 Millionen USD erwirtschaften. Experten gehen davon aus, dass der Umsatz mit JYNARQUE® bis 2024 voraussichtlich auf über 1,3 Milliarden USD ansteigen wird.

Es besteht also ein starker ungedeckter Bedarf, den XORTX mit einem sicheren und wirksamen Medikament adressieren könnte.

Am 21. April 2023 hat XORTX den heiß begehrten Orphan-Drug-Status für Oxipurinol zur Behandlung von ADPKD erhalten. Mit diesem Status fördert die US-Arzneimittelbehörde FDA Medikamente für seltene Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind.

Die wesentlichen Vorteile des Orphan-Drug-Status sind:

 - sieben Jahre Marktexklusivität nach Zulassung
 - nach Genehmigung Gewährung einer Steuergutschrift in Höhe von 25 Prozent der Kosten für klinische Arzneimitteltests
 - Erlass der FDA-Nutzungsgebühren
 - besondere Unterstützung durch die FDA.

Am 1. Mai 2023 fand ein erfolgreiches Type-D-Meeting mit der FDA statt, welches den Weg zu einer beschleunigten Zulassung von XORLO™ für die Behandlung von ADPKD geebnet hat. XORLO™ ist der Arbeitstitel für die derzeit von XORTX entwickelte Oxipurinol-Formulierung zur Behandlung von Patienten mit einer fortschreitenden ADPKD. Bei diesem Meeting wurden auch zusätzliche klinische Endpunkte ermittelt und die Parameter der anstehenden klinischen Phase-3-Studie erörtert.

XORTX hat zudem die Absicht, bei der FDA eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment - SPA) für das Programm XRX-OXY-301 (mit der Formulierung XORLO™) zu beantragen. Solch eine SPA bietet der FDA und XORTX die Möglichkeit, vor Beginn der Phase-3-Studie eine Einigung über die Ausgestaltung der klinischen Prüfungen zu erzielen, welche die primäre Grundlage für eine Wirksamkeitsangabe in einem Produktvermarktungsantrag bilden sollen.

Dabei kann XORTX vorläufige Beiträge und die Zustimmung der FDA zum Protokolldesign erhalten. Durch die Verringerung der Ungewissheit und die damit verbundene Risikominderung für XORTX kann eine SPA als nützliches und wertvolles Instrument zur Beschleunigung von Arzneimittelentwicklungs-programmen im Spätstadium dienen.

Unserer Meinung nach ist eine SPA das letzte noch fehlende Puzzlestück vor einem weltweiten Lizenzdeal für XORLO™, den wir im Vorfeld des Starts der Phase-3-Studie erwarten, die im zweiten Halbjahr 2023 beginnen soll.

Das Management-Team von XORTX weiß, wie man Biotechunternehmen erfolgreich aufbaut und teuer verkauft. Hier zwei Beispiele:

Dr. Allen Davidoff ist Gründer, President und CEO von XORTX. Zuvor war er Chief Scientific Officer und Mitgründer der Stem Cell Therapeutics Corp., die später in Trillium Therapeutics (NasdaqCM: TRIL) umbenannt wurde. Ende 2021 wurde Trillium von Pfizer für rund 2,3 Milliarden USD übernommen.

YouTube - DocWire: Dr. Allen Davidoff, XORTX Therapeutics: Developing Novel Therapies for Progressive Kidney Disease
Quelle: www.youtube.com/watch?v=5raNtVFkoj4

Im Juni 2022 ernannte XORTX Anthony Giovinazzo zum Chairman des Board of Directors. Herr Giovinazzo verfügt über mehr als 25 Jahre Erfahrung auf dem Gebiet der Erkrankungen des Zentralnervensystems, mit Fachwissen im Bereich IP (intellectual property/geistiges Eigentum), Medikamentenentwicklung, Kommerzialisierung und Lizenzvereinbarungen.

Davor war er Miterfinder, Vorstandsvorsitzender und Director von Cynapsus Therapeutics Inc., welches den ersten erfolgreichen sublingualen Apomorphin-Dünnfilmstreifen zur Behandlung der Parkinson-Krankheit entwickelt hat. Cynapsus wurde im Jahr 2016 für 624 Millionen USD an Sunovion verkauft.

FAZIT: Unter Berücksichtigung von rund 18,0 Mio. ausstehenden Aktien liegt der Börsenwert von XORTX Therapeutics Inc. (WKN: A3C9TS) derzeit bei rund 12,0 Mio. USD. Ende Januar 2023 befanden sich rund 10,0 Mio. USD in der Kasse.

XORTX ist kein One-Trick-Pony, sondern hat noch weitere Entwicklungsprogramme (XRX-225 für Typ-2-Diabetes und XRX-101 für akute Nierenschädigung aufgrund von COVID-19) in der Pipeline. Der aktuelle Fokus liegt aber ganz klar auf XORLO™.

Blickt man auf den aktuellen Börsenwert von XORTX in Höhe von rund 12,0 Millionen USD und das milliardenschwere Umsatzpotenzial allein bei ADPKD in den USA, wäre es für Pharmakonzerne wie Otsuka Sanofi und Co. vermutlich billiger, gleich ein Übernahmeangebot für XORTX abzugeben, anstatt Hunderte von Millionen US-Dollar an Upfront- und Meilensteinzahlungen sowie jährliche Lizenzzahlungen von 15 bis 20 Prozent für XORLO™ zu leisten.

XORLO™ wäre aller Voraussicht nach eine enorme Verbesserung gegenüber JYNARQUE® von Otsuka welches es 2018 trotz potenziell tödlicher Leberschäden auf den Markt geschafft hat.

Im Grunde genommen kann es sich Otsuka gar nicht erlauben, XORLO™ an die Konkurrenz zu verlieren, aber die Japaner sind nicht als die Schnellsten bekannt.

Das Chance-/Risikoverhältnis bei XORTX Therapeutics Inc. (WKN: A3C9TS) ist fantastisch. Die Analysten von Alliance Global Partners, dem Konsortialführer beim NASDAQ-IPO, sehen ein kurzfristiges Übernahmepotenzial und auf Sicht von 18-24 Monaten ein Kursziel von 9,00 USD für die XORTX-Aktie.

Die Experten gehen davon aus, dass XORLO™ zugelassen und im Jahr 2027 mit einem Partner auf den Markt gebracht wird. Bis 2031 könnte das Produkt einen Partnerumsatz von rund 1,2 Milliarden USD erzielen.

Dies ist vergleichbar mit den Umsätzen von JYNARQUE® (Otsuka) über einen ähnlichen Zeitraum, wobei XORLO™ ein verbessertes Liefer- und Sicherheitsprofil aufweist. Man schätzt, dass XORTX von seinem Partner eine jährliche Umsatzbeteiligung von 15-20 Prozent erhält und setzt einen 8-fachen Multiplikator auf diese prognostizierten Einnahmen an.

 - 15 Prozent von 1,2 Milliarden USD wären 180 Millionen USD Lizenzzahlung pro Jahr an XORTX
 - 20 Prozent von 1,2 Milliarden USD wären 240 Millionen USD Lizenzzahlung pro Jahr an XORTX

Mit einem 8-fachen Multiplikator kommen wir auf einen fairen Unternehmenswert von XORTX zwischen 1,44 Milliarden USD und 1,92 Milliarden USD, den man dann nach Belieben abdiskontieren kann. Die Analysten haben sich für 35 Prozent entschieden.

Angesichts der obigen Zahlen wirkt der aktuelle Börsenwert von XORTX surreal.

Aktuell laufen intensive Gespräche mit potenziellen Partnern aus der Pharmabranche. Das Zeitfenster zum Abschluss eines weltweiten Lizenzdeals schätzen wir auf Juni bis September 2023. Die Alternative wäre, dass ein Pharmakonzern beispielsweise 10 USD pro XORTX-Aktie auf den Tisch des Hauses legt und sich das gesamte Potenzial für schlappe 300 Millionen USD sichert.

Die XORTX-Aktie kann spesengünstig auf Tradegate oder direkt an der NASDAQ in den USA gehandelt werden. Bitte limitieren Sie stets Ihre Kaufaufträge.

Mit freundlichen Grüßen,
Ihre PROFITEER-Redaktion

Bildquellen: www.xortx.com,
www.youtube.com/watch?v=5raNtVFkoj4

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Quelle: shareribs.com, Autor: (beprofiteer)

 

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